На разработку и апробирование новых лечебных средств уходит много времени и сил, требуются сотни тысяч долларов, а в некоторых случаях и миллионы, что в будущем отражается на цене лекарства.

Эти лекарства, как и любая другая фармацевтическая продукция, проходят все стадии производства, тестирования, лицензирования и другие. Однако, учитывая то, что в некоторых случаях число больных не превышает тысячи человек в стране, проверка действия орфанных препаратов затрудняется.

Создание орфанных препаратов, которые требуются для лечения редчайших заболеваний, в большинстве случаев различными способами стимулируется государством. Для поддержки фармацевтических компаний вводятся налоговые льготы, государство выделяет субсидии для клинических исследований, проводится усиленная защита рыночных прав и патентов, а в некоторых случаях создается бюджетное предприятие для участия в разработке в исследовании.